Лечение

До недавнего времени медицина не располагала эффективными средствами лечения больных с болезнью Гоше. Терапия носила прежде всего паллиативный характер (спленэктомия с цель ликвидации проявлений гипер- спленизма), анальгетики, хирургические вмешательства и протезирование при скелетных поражениях.

С выделением и очисткой глюкоцереброзидазы стало возможным замещение в организме пациента мутантного фермента. Начиная с 90-х годов прошлого века во всем мире начата клиническая коррекция болезни с помощью практически безопасной и эффективной фермент-заместительной терапии. Из пула плацентарной ткани человека был получен препарат нормальной p-D-глюкоцеброзидазы, который при введении в кровь больного стал эффективно выполнять функцию нормального фермента. Этот препарат получил название цередаза (фирма Genzyme, США) Чуть позже, благодаря достижениям генных технологий, был получен препарат церезим — первый рекомбинантный продукт, используемый для лечения болезни Гоше. Согласно данным клинических наблюдений режим дозирования может быть различен и подбирается индивидуально. Применение начальных доз в ЗО ЕД на 1 кг массы тела однократно с интервалом в 2 нед приводит к улучшению гематологических и висцеральных параметров в течение 6 мес после начала терапии, а продолжение лечения этим препаратом останавливает процесс развития заболевания и снижает выраженность костных нарушений. Во всем мире более 2000 больных с болезнью Гоше тип 1 получают внутривенно модифицированную человеческую глюкоцереброзида- зу. С 1997 г. в России появился первый положительный опыт применения фермент-заместительной терапии при болезни Гоше. К недостаткам данного вида терапии относится то, что инфузии фермента требуются на протяжении всей жизни и стоят дорого. Однако наличие неактивного лечебного средства и перспектива использования генной терапии значительно улучшили качество жизни пациентов и их семей.

Задать вопрос врачу онлайн
<< | >>
Источник: Шабалов Н. П.. Детские болезни: Учебник для вузов. 6-е изд. В двух томах. Т. 2. — СПб.: Питер,2009. — 928 с.: ил. — (Серия «Учебник для вузов»). 2009

Еще по теме Лечение:

  1. АЛГОРИТМ ЛЕЧЕНИЯ БРОНХИАЛЬНОЙ АСТМЫ В АМБУЛАТОРНЫХ УСЛОВИЯХ ЛЕЧЕНИЕ ПРИСТУПОВ АСТМЫ: АМБУЛАТОРНОЕ ЛЕЧЕНИЕ
  2. Лечение. Лечение гипертиреоза
  3. Глава 9. Лечение и психосоциальная реабилитация психически больных. ОБЩИЕ ВОПРОСЫ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЬНЫХ С ПСИХИЧЕСКИМИ РАССТРОЙСТВАМИ
  4. Лечение
  5. Лечение
  6. Лечение
  7. Лечение
  8. Лечение
  9. Лечение
  10. Лечение
  11. Лечение
  12. Лечение
  13. Лечение
  14. Лечение
  15. Лечение
  16. Лечение
  17. Лечение